Zolgensma – bo tak nazywa się najdroższy lek świata podawany w Lublinie – kosztuje fortunę. Jest warty dziewięć milionów złotych. Dla małych pacjentów, do których trafia to jedyna szansa. Lekarstwo jest stosowane w terapii genowej na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). W lubelskim szpitalu otrzymało go już kilkoro młodych pacjentów. Będzie tu podawany na stałe.
– Pierwszy pacjent czuje się bardzo dobrze. Zrobił bardzo duże postępy, jeżeli chodzi o poprawę siły mięśniowej czy motoryki. U pozostałych pacjentów również widzimy dużą poprawę. Zniosły podanie dobrze i czują się dobrze – tłumaczy w rozmowie z Radiem ESKA Lublin dr Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, wojewódzka konsultantka w dziedzinie neurologii dziecięcej.
Dla dzieci z SMA warty fortunę lek jest ogromną szansą. Jednak finanse są największą przeszkodą w stosowaniu go na większą skalę. W tym momencie trwa np. zbiórka dla małej Niny z Lublina, która także przygotowuje się do kosztownej terapii najdroższym lekiem świata.
– Szansą na ratunek dla Ninki jest terapia genowa. Może ją przyjąć tylko do 13,5 kilograma! Po przekroczeniu tej wagi będzie za późno... Ścigamy się z czasem, by zdążyć z ratunkiem. Wiemy, że tylko z pomocą wielu wspaniałych ludzi ta walka może być wygrana, dlatego prosimy, pomóż nam ratować naszą córeczkę! – błagają w sieci rodzice 1,5-rocznej dziewczynki.
Link do zbiórki na leczenie Niny z Lublina: siepomaga.pl/nina.
Jedna dawka Zolgensmy jest warta… ponad dwa miliony dolarów. Szokująco wysoką cenę narzucił producent preparatu. Lekarze i osoby zajmujące się wsparciem rodzin z dziećmi chorymi na SMA liczą na to, że lekarstwo będzie refundowane. Dziś pieniądze na zakup leku pochodzą ze zbiórek publicznych.
Lek prowadzi do zahamowania lub zmniejszenia postępu rzadkiej choroby, jaką jest rdzeniowy zanik mięśni. W Lublinie trwają badania przesiewowe leku, który na rynku dostępny jest od niedawna (w Europie od maja 2020 roku). Do prowadzenia takiej terapii genowej przygotowują się też kolejne szpitale w Polsce.
